Yangi va'da qilingan yangi davolanish
Hozirgacha mistik fibroz (CF) uchun davo yo'q, ammo tadqiqotchilarni topish qiyin. Olimlar hozirgacha ham yaqinroq. Oxirgi o'n ikki yil ichida keng miqyosli tadqiqotlar natijasida ko'plab yangi dori-darmonlar va davolash usullari ishlab chiqilgan bo'lib, ular umr ko'rish davomiyligi va hayot sifatini sezilarli darajada yaxshilagan. Bularning barchasi shifolashga olib kelishi mumkin bo'lgan yangi tadqiqotlarga eshiklar ochdi.
Quyidagilar faqat o'rganilayotgan muolajalarning ayrimlari hisoblanadi.
Gen terapiyasi
1989 yilda mistik fibrozga sabab bo'lgan gen: CFTR geni aniqlandi. Ushbu kashfiyot CF jamoasi uchun qiziqarli bo'ldi. Ko'pchilik kashfiyot gen terapiyasi orqali davolanishga olib keladi, deb hisoblashdi.
Afsuski, bu hali sodir bo'lmadi, ammo ishlamasligi uchun emas. Genetik nuqsonni sinab ko'rish va tuzatish uchun ko'plab ishlar qilingan, biroq ularning hech biri muvaffaqiyatli emas. Gen terapiyasi bilan shug'ullanadigan eng katta muammo, tuzilgan genni hujayralarga samarali olib boradigan vektor topdi.
Holbuki, gen terapiyasi umidi hali ham bo'lishi mumkin. 2009 yil iyul oyida Shimoliy Karolina shtatidagi Chapel Hill universitetida tadqiqotchi guruh o'pka to'qimalarining laboratoriya namunalarida genni o'tkazish uchun vektor sifatida umumiy sovuq virus yordamida yaxshi natijalarga erishgan. Tadqiqot guruhi hozirgi vaqtda sovuq virusni zaiflash usulida ishlaydi, shuning uchun mistik fibrozli odamlarda davolanish mumkin.
VX-770
VX-770 - bu GCD1D mutatsiyasining kamida bitta nusxasiga ega bo'lgan mistik fibrozli odamlarda Vertex Pharmaceuticals tomonidan testlangan dori. Preparat aslida CFTR genidagi nuqsonni aniqlay oladi va xlorli kanallarni ochish qobiliyatini tiklaydi, bu esa tuzni hujayralar ichiga to'g'ri tashqariga chiqishga imkon beradi.
Gen terapiyasidan farqli o'laroq, VX-770 nuqsonli geni almashtirmaydi. Aksincha, agar VX-770 muvaffaqiyatli bo'lsa, mavjud bo'lgan gendagi muammolarni tuzatadi.
VX-809
VX-809 DF508-CFTR mutatsiyasining ikki nusxasiga ega bo'lgan shaxslarda Vertex Pharmaceuticals tomonidan sinovdan o'tkazilgan yana bir dori. VX-770 ga o'xshash hujayralardagi tuzlarni oqishi mumkin, ammo u biroz boshqacha ishlaydi. Agar tadqiqotchilar buni umid qiladigan usulda ishlasalar, VX-809 havo yo'li hujayrasidagi membranada CFTR oqsili to'g'ri joyiga ko'chib, xlorli kanallarni ochadi.
Miglustat
Miglustat - boshqa shartlarni davolash uchun ishlatilayotgan Actelion Pharmaceuticals kompaniyasi tomonidan ishlab chiqarilgan dori, ammo hozirda DF508-CFTR mutatsiyasining ikki nusxasiga ega bo'lgan mistik fibrozli odamlarda foydalanish uchun o'rganilmoqda. Tadqiqot juda kichik (u faqat 15 nafar ishtirokchidan iborat), lekin hozircha natijalar umidvor. Miglustat CFTR nuqsonini teskari aylantirish va hujayralarga normal faoliyatni tiklashga muvaffaq bo'ldi.
Ataluren
Bir vaqtlar PTC124 deb nomlangan Ataluren, PTC terapevtiklari tomonidan bema'nilik mutatsiyasiga ega bo'lgan CFli odamlar uchun mumkin bo'lgan davolanish sifatida o'rganilmoqda. Bema'nilik mutatsiyalarda, CFTR genidagi normal kodning o'rtasida "noto'g'ri" kodning bir qismi paydo bo'ladi.
Bema'nilik kodlar hujayralarni keyin sodir bo'lgan har qanday kodni o'qiy olishiga to'sqinlik qiluvchi to'xtatish belgisi kabi ishlaydi. Ataluren bu muammoni tuzatib, hujayralarni to'xtatish belgisiga e'tibor bermaslik va undan so'ng sodir bo'lgan kodni o'qishni davom ettirishga yordam berib, shu bilan xujayralarga an'anaviy funktsiyani tiklashi mumkin.
> Manbalar:
S. Norez, F. Antigny, S. Noel, C.Vandebrouck, F. Beck. "Miglustat tomonidan kronik tarzda davolash qilingan nafas yo'llarining epitelial hujayrasi xuddi fenotipga o'xshamaydi". Amerika Respiratorlik va Molekulyar Biologiya jurnali . Avgust 2009.
> Mistik fibrozlar jamg'armasi. Iyun, 2009 y. Drug Development Pipeline. 24-iyul, 2009-yil.
> Zhang L, Button B, Gabriel Yil, Burkett S, Yan Y, va boshq. 2009 "CFTR Erdagi Epitelial hujayralarning 25% ga etkazilishi Inson Kistik Fibrozli Havo Epiteliyasiga Muko'to'z Transportining Normal Oranlarini qayta tiklaydi". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24-iyul, 2009-yil.