Endi tanamizni qayta dasturlashimiz mumkin
FDA birinchi marta gen terapiyasini qabul qildi - tibbiyot ilmida tarixiy harakat. Yangi davolash - Kymriah (tisagenlecleucel) - lyukemiyaga qarshi kurashgan T-hujayralarini o'zgartiradi.
Kymriahning ma'qullashi yangi va hayajonli yondashuv yordamida saraton va boshqa jiddiy kasalliklarga qarshi kurashadigan boshqa genlarni davolash usullarini ma'qullash uchun harbinger bo'lib xizmat qiladi: sun'iy yo'l bilan tanani qayta dasturlash.
Hujayra asosidagi gen terapiyasi
Hujayra asosidagi gen terapiyasi ma'lum bir hujayra populyatsiyasiga yangi genetik moddani kiritish amaliyotini anglatadi va keyinchalik ushbu modifikatsiyalangan hujayralarni tanaga qayta kiritadi. Tanada bir marta, bu yangi hujayralar saraton yoki boshqa jiddiy kasalliklarga qarshi kurashishda yordam beradigan oqsillarni ishlab chiqarishi mumkin.
Kymriah genetika bilan o'zgartirilgan T-hujayralari - tanaga limfotsit yoki oq qon hujayrasi kiritishni o'z ichiga oladi. Ushbu o'zgartirilgan T-hujayralari leykemiya xujayralarini taniydilar va ularga hujum qiladilar.
Gen terapiyasi kemoterapiya uchun afzaldir, chunki genlarni terapiyasi ozgina toksik. Kemoterapiya butun organizmga ta'sir qiladi va butun organizmga salbiy ta'sir ko'rsatadi. Hujayra asosidagi gen terapiyasi bilan qayta ishlab chiqilgan hujayralar lokal ravishda infuz qilinadi va shishlarga qarshi kurashadi.
Gen terapiya shakli bo'lishdan tashqari, Kymriah ham immunoterapevtik agent hisoblanadi. Immunoterapiya kasalliklarni davolash uchun immunitet tizimining kuchini qo'llaydi.
Kymriah Ta'rif
Texnik jihatdan, Novartis Kymriah - retsidivli yoki refrakter (ya'ni davolanishga chidamli) B hujayrali o'tkir limfoblastik leykemiyani davolashda ishlatiladigan eksperimental ximer antijen retseptorlari (CAR) T-hujayrasi terapiyasi.
Kymriah immunoterapiyaning maxsus shaklidir, unda kasalning o'z T-hujayralari birinchi to'planadi va keyinchalik ishlab chiqarish markaziga yuboriladi.
T-xujayralari leukaparez deb ataladigan protsedura yordamida hosil qilinadi.
Ishlab chiqarish markazida bu T-xujayralari CARning ifodasini kodlash uchun bir genni o'z ichiga oladi. Ushbu modifikatsiyalangan hujayralar keyinchalik bemorga qaytariladi. Tanada bir marta, CARs leykemiya xujayralari yuzasida joylashgan va bu saraton hujayralarini o'ldiradigan CD19 deb nomlangan o'ziga xos antijeni aniqlaydilar. Qonda bir marta bu o'zgartirilgan T-xujayralari ikki yoki uch hafta ichida saratonni yo'qotish uchun o'sadi va kengayadi.
FDA mutaxassislari Kymriani ma'qulladilar. Ular II bosqichda o'tkazilgan 62-chi bolalar, o'smirlar va qayta tiklangan yoki refraktsion B hujayrali o'tkir limfoblastik leykemiya bilan kasallangan yoshdagi davolanishning yagona dozasini olgan. Ushbu ishtirokchilarning 83 foizi uch oydan keyin remissiyaga tushishdi. Bundan tashqari, 75% olti oydan keyin kasallikdan xoli qolgan. Eng muhimi, Kymriah FDA tomonidan birinchi o'ringa ko'rib chiqishga va kashshof terapiya belgilariga ega bo'ldi.
O'tkir lenfoblastik leykemiya - bu suyak iligi va qonning saratoni. Bu organizmga anormal lenfositlarni keltirib chiqaradi. Bu g'ayritabiiy qon hujayralari tezda suyak iligida sog'lom qon hujayralarini tashqariga chiqaradi. Omon qolish uchun bizning qon hujayralari kerak.
Oddiy qon hujayralari soni keskin kamayib ketganda, o'lim paydo bo'lishi mumkin.
Qadimgi kattalar ALLni rivojlantirishi mumkin bo'lsa-da, bu birinchi navbatda bolalar kasalligidir. Bemorlarning 90 foizi davolanishdan so'ng remissiyaga tushadi. Kymriah, 25 yoshdan kichik va saraton kasalligiga chalingan yoki saraton kasalligiga chalingan saraton kasalligida qo'llanishi mumkin.
Kymriah haqida tashvish
Har qanday monoklonal antikor terapiyasining salbiy yon ta'siri bilan bog'liq bo'lgan sitokin sindromi, infuzion reaktsiyasi, shuningdek, sitokin bo'roni deb ataladi. Sitokinler hujayralar tomonidan salgılanan va boshqa hujayralarga ta'sir qiladigan kichik proteinlardir.
Ko'pgina odamlarda sitokin sindromi semptomları engil yoki o'rta va osongina davolash mumkin. Ushbu alomatlar quyidagilarni o'z ichiga oladi:
- past qon bosimi
- charchoq
- taxikardiya
- bosh og'rig'i
- isitma
- ko'ngil aynish
- chidamlilik
- toshma
- tirnoq tomog'i
- nafas olish muammosi
Shunga qaramasdan, qon saratoni kabi ALL kasalligiga chalingan bemorlar hayoti xavf ostida bo'lgan alomatlar bilan kuchli sitokin bo'roni rivojlanish xavfi yuqori. Shu sababli, infuziyalar katta hajmli markazlarda sitokin bo'roni kabi jiddiy asoratlarni boshqarishga o'rgatilgan mutaxassislar bilan amalga oshirilishi kerak.
Nihoyat, Kymriah taxminan 500.000 dollar turadi. Shunga qaramasdan, Kymriah bilan davolanish, odatda, leykemiyani davolashda ishlatiladigan suyak iligi transplantatsiyasidan ko'ra arzonroq.
Bir so'zdan
Olovga chidamli yoki yuqumli BARCHA o'lik kasallikdir. Kymrianing ma'qullashi AQShda davolanish imkoniyatlari yo'q bo'lgan bir necha yuz yoshga umid beradi. Klinik tadkikotlar samaradorligini isbotladi. Ammo, klinik tadqiqotlar davomiyligi cheklangan va Kymriah hayot bo'yi remisyonlar keltirib chiqaradimi?
FDA tomonidan tasdiqlangan gen terapiya shakli birinchi marotaba tibbiyotning yangi asrida ro'y beradi: saraton va boshqa o'lik kasalliklar bilan kurashish uchun hujayralarni qayta tarbiyalashimiz mumkin bo'lgan yosh.
> Manbalar:
> Breslin shahri Rabva mahallasi. Sitokin-salgılama sindromi: umumiy nuqtai va hemşirelik natijalari. Onkologiya Hemşirelik Klinik jurnali. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Leykemiya uchun terapiya terapiyasi. Saraton kashfiyoti. 2017 yil 27 iyul.
> FDA Yangiliklar chiqishi. FDA ma'qullashi AQShga birinchi gen terapiyasini olib keladi. 2017 yil 30-avgust.
> Oliy KO. Klinik tibbiyotda gen terapiyasi. In: Kasper D, Fauchi A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonning ichki kasallik printsiplari, 19e Nyu York, NY: McGraw-Hill; 2014 yil.
> Klepin HD, Pauell BL. Oq hujayralarning buzilishi. In: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Yuqori KP, Asthana S, Supiano Ma, Ritchie C. eds. Hazzardning qayta tug'ma tibbiyot va gerontologiya, 7e Nyu-York, NY: McGraw-Hill.